Первое клиническое исследование в группе из 31 пациента с рецидивирующей глиомой показало, что используемая генная терапия была безопасной и медиана выживаемости была больше, чем у пациентов, получавших предыдущие методы.
Глиобластома — это агрессивный неизлечимый рак со средней продолжительностью жизни 15 месяцев. Пациенты с глиомой проходят хирургическое лечение, получают лучевую и химиотерапию, но почти во всех случаях опухоли возвращаются в течение нескольких месяцев. Для рецидива глиобластомы средняя выживаемость составляет всего несколько месяцев.
Более ранние исследования показали, что интерлейкин 12 (IL-12), белок из группы цитокинов, оказывает благоприятное противоопухолевое действие, но, к сожалению, его нельзя вводить системно из-за его токсичности.
В поисках более эффективного метода лечения группа исследователей под руководством Э. Чиокка разработала подход, который использует противораковые свойства IL-12 при ограничении его токсичности.
Терапия имеет два этапа и проводится после предварительного хирургического удаления опухоли. Сначала пациенты получают генетическую терапию с вектором (носителем в генетической терапии) с кодированным интерлейкином 12, вводимым в полость, образованную после удаления опухоли. Затем пациентам перорально вводили веледимекс, вещество, которое активирует выработку интерлейкина-12.
В многоцентровом исследовании первой фазы 1 терапия увеличила выработку IL-12 в мозге 31 пациента с рецидивирующей глиомой, ограничивая при этом количество IL-12, поступающего в системный кровоток. Некоторые пациенты испытывают серьезные побочные эффекты, но их легко устранить после лечения. Медиана выживаемости составила 12,7 месяца.
Многообещающие признаки иммунного ответа были замечены у пациентов. Противоопухолевые иммунные клетки более эффективно проникают в опухоль, и ученые заметили, что терапия может увеличить общую выживаемость.